Η Zealand Pharma παρουσιάζει κλινικά αποτελέσματα από τη δοκιμή φάσης 3 του Dasiglucagon

Η Zealand Pharma παρουσιάζει κλινικά αποτελέσματα από τη δοκιμή φάσης 3 του Dasiglucagon

September 29, 2022 0 Von admin

Η Zealand Pharma A/S αποκάλυψε ότι πρόσφατα μοιράστηκε τα κλινικά ευρήματα από τη δοκιμή Φάσης 3 του dasiglucagon στο πρόσφατο 60ο ετήσιο συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Παιδιατρικής Ενδοκρινολογίας (ESPE).

Η δοκιμή Φάσης 3 – που διεξάγεται σε δύο μέρη – στοχεύει στη θεραπεία νεογνών και βρεφών που πάσχουν από συγγενή υπερινσουλινισμό (CHI). Η δοκιμή σχεδιάστηκε για να κατανοήσει εάν η χρόνια έγχυση dasiglucagon θα μπορούσε να βοηθήσει στην πρόληψη της υπογλυκαιμίας σε παιδιά που διαγνώστηκαν πρόσφατα με CHI, προκαλώντας την εξάρτησή τους από την ενδοφλέβια γλυκόζη.

Ο συγγενής υπερινσουλινισμός (CHI) είναι μια ασυνήθιστη γενετική ασθένεια που επηρεάζει νεογέννητα, βρέφη και παιδιά. Το CHI προκαλεί τα κύτταρα ινσουλίνης του παγκρέατος – γνωστά ως βήτα κύτταρα – να εκκρίνουν υπερβολική ινσουλίνη ανεξάρτητα από τα επίπεδα γλυκόζης. Αυτό προκαλεί οξεία και συνεχή υπογλυκαιμία σε όλη την παιδική ηλικία.

Dasiglucagon – δημιουργήθηκε από τη Zealand Pharma και πωλείται με το όνομα Του Γαλογου – είναι ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία σοβαρής υπογλυκαιμίας. Ο FDA και η Ευρωπαϊκή Επιτροπή του χορήγησαν το καθεστώς ορφανού φαρμάκου το 2017.

Το μέρος 1 της δοκιμής αποτελούνταν από δύο ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο περιόδους των 48 ωρών η καθεμία, ενώ το Μέρος 2 ήταν μια έρευνα με ένα σκέλος, ανοιχτής ετικέτας της χορήγησης dasiglucagon για επιπλέον 21 ημέρες.

Στο Μέρος 1, το dasiglucagon είχε μεγάλο αντίκτυπο στην απαίτηση για ενδοφλέβια (IV) γλυκόζη για τη διατήρηση της γλυκαιμίας σε βρέφη με CHI. παρατηρήθηκε σημαντική μείωση. Επίσης, μείωσε τις απαιτήσεις γλυκόζης σε ένα επίπεδο που θα επέτρεπε τη διακοπή της IV υποστήριξης γλυκόζης εντελώς.

Τις τελευταίες 12 ώρες της περιόδου θεραπείας, το dasiglucagon μείωσε τον μέσο ρυθμό έγχυσης γλυκόζης (GIR) πάνω από 50% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Το ποσοστό βρέθηκε να είναι 4,3 mg/kg/min για το dasiglucagon και λίγο λιγότερο από 9,5 mg/kg/min για το εικονικό φάρμακο. Η διαφορά των 5,1 mg/kg/min είναι αρκετά αξιοσημείωτη. Λαμβάνοντας υπόψη ολόκληρη την περίοδο θεραπείας 48 ωρών, το dasiglucagon μείωσε το GIR κατά 3,5 mg/kg/min.

Συνολικά, το dasiglucagon αποδείχθηκε αρκετά καλά ανεκτή στο πρώτο μέρος. Τα γαστρεντερικά προβλήματα και οι δερματικές αντιδράσεις αναφέρθηκαν ως οι πιο συχνά εμφανιζόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες κατά τη διάρκεια της περιόδου, αν και δεν υπήρχε σημαντικός κίνδυνος για κανέναν εμπλεκόμενο.

Το δεύτερο μέρος της δοκιμής Φάσης 3 έφερε επίσης θετικά αποτελέσματα. Σε πάνω από το 80% των βρεφών που συμμετείχαν, το dasiglucagon προκάλεσε προσωρινή ή μόνιμη εξάντληση της ενδοφλέβιας έγχυσης γλυκόζης. Επιπλέον, έως και επτά βρέφη που δεν χρειάστηκαν παγκρεατεκτομή αφαιρέθηκαν εξ ολοκλήρου από την ενδοφλέβια γλυκόζη στο τέλος της δοκιμής. Το προφίλ ασφάλειας του dasiglucagon ήταν σύμφωνο με το πρώτο μέρος – δεν υπήρχε καμία επιπλοκή που να χρειαζόταν τη διακοπή της θεραπείας.
Η Diva D. De León-Crutchlow, ο επικεφαλής ερευνητής της μελέτης, είπε, «Τα παιδιά με CHI μπορεί να εμφανίσουν σημαντικές και μόνιμες νευρολογικές επιπλοκές ως αποτέλεσμα της υπογλυκαιμίας και πολλά βρέφη εξαρτώνται από την ενδοφλέβια γλυκόζη και σε ορισμένες περιπτώσεις χρειάζονται παγκρεατεκτομή, για να διατηρηθεί η ευγλυκαιμία. Με ενθαρρύνουν τα αποτελέσματα από το Μέρος 1 αυτής της μελέτης Φάσης 3 που καταδεικνύουν ότι η θεραπεία με dasiglucagon οδήγησε σε σημαντική μείωση του ρυθμού έγχυσης γλυκόζης και να δούμε αυτή την τάση να συνεχίζεται στο Μέρος 2.